Pourquoi faire des études cliniques ?

Le traitement des pathologies rétiniennes fait l’objet d’une intense activité de recherche clinique.

Les enjeux sont forts car les pathologies rétiniennes comme la DMLA sont la première cause de malvoyance dans les pays développés. La malvoyance engendre, en plus de drames personnels, une perte d'autonomie dont les coûts sont importants pour la société (aides à domicile, adaptations de postes de travail, ...). L'amélioration du traitement de ces maladies permet d'augmenter le niveau d'autonomie des patients et de maitriser les coûts liés à la perte d'autonomie. 

C'est pourquoi des études (ou essais) cliniques sont mises en oeuvre, pour pouvoir valider la sécurité et l’efficacité de nouvelles molécules de plus en plus performantes en termes de résultats visuels ou de durée d’action. 

À l’origine de toute étude clinique, il y a un promoteur : c’est un laboratoire qui a développé le nouveau médicament et qui porte la responsabilité de l’étude, en assure le financement et la réalisation.

Quels sont les différents types d'essai clinique ? 

Lors de sa mise au point, avant la mise sur le marché (AMM), un nouveau médicament doit obligatoirement passer par toute une série d'études successives, afin de valider de façon impartiale son efficacité et sa tolérance.

Les études de Phase 1 

Une étude de phase 1 est le préliminaire à l'étude d'efficacité d'un médicament. Elle a lieu après la phase pré-clinique in vitro ou sur les animaux. Il s'agit d'évaluer la tolérance et l'absence d'effets indésirables chez des sujets le plus souvent volontaires sains, indemnisés (et non rémunérés) pour cela. Parfois ces essais peuvent être proposés à des patients en impasse thérapeutique, pour lesquels le traitement étudié représente la seule chance. Les groupes étudiés sont le plus souvent de petite taille (20 à 80 participants).

Les études de Phase 2

La phase 2 ou "étude pilote" consiste à déterminer la dose optimale du médicament et ses éventuels effets indésirables. Population éligible : souvent moins de 500 patients.

Les études de Phase 3

La phase 3 ou "étude pivot" est l'étude comparative d'efficacité proprement dite. Elle compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence déjà existant. Les groupes sont de taille importante, souvent plusieurs milliers de participants. L'essai est dit réussi si le médicament prouve sa non-infériorité au placebo ou au traitement de référence.

Pour certaines études dites "en double aveugle" (on dit aussi "à double insu"), le patient est randomisé : c'est à dire qu'il est inclus par tirage au sort grâce à un ordinateur soit dans un groupe de l'étude qui reçoit le nouveau médicament, soit dans un groupe de contrôle qui reçoit le traitement de référence ou bien un placebo. La randomisation représente le seul moyen de savoir de façon impartiale si l'efficacité d'un nouveau traitement est supérieure à celle d'un traitement de référence ou un placebo. Ni le médecin, ni le patient, ne savent à quel groupe appartient le patient (dans ce cas, le médecin qui réalise l'injection est différent de celui qui réalise la consultation d'évaluation). En cas de problème médical grave apparaissant lors d'un tel essai, la levée de l'insu peut être nécessaire et est rendue possible par une procédure spécifique. 

Les études de phase 3 peuvent aussi permettre de tester de nouveaux modes d'évaluation de l'efficacité d'un nouveau médicament avant sa commercialisation, comme par exemple une nouvelle méthode d'imagerie. Elles sont alors souvent dites "en ouvert" et ne disposent pas de dispositif de "double aveugle". 

Les études de Phase 4

La phase 4 (ou "post-AMM") est le suivi à long terme d'un traitement alors que le traitement est autorisé sur le marché. Elle doit permettre de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives. 

Pourquoi participer à une étude clinique ?

• Pour un centre médical, être sélectionné pour participer à ce type de protocoles de recherche témoigne de son respect de ce qu'on appelle les Bonnes Pratiques Cliniques. Les BPC constituent un ensemble d’exigences de qualité dans les domaines éthique et scientifique, reconnues au plan international, devant être respectées lors de la conduite des études cliniques. Les objectifs sont la protection des droits, la sécurité et la protection des personnes se prêtant à ces recherches, la crédibilité et la confidentialité des données à caractère personnel et des résultats de ces recherches. 

Seule une faible proportion de centres médicaux réunissent toutes les conditions pour mener des essais en suivant les Bonnes Pratiques Cliniques. En plus du matériel requis, tout le personnel du centre doit avoir une expérience et une formation adéquates. 

Le Centre Ophtalmologique des Arceaux participe à de telles études cliniques. 

• Pour nos patients inclus, cela se traduit par un suivi soigné tout en bénéficiant d’un parcours privilégié, avec les meilleurs traitements disponibles, dans des conditions de sécurité accrues. En effet, les médicaments à l'essai sont les plus innovants et participer permet d'y avoir accès avant leur commercialisation. Le participant met ainsi toutes ses chances du côté d'un meilleur traitement et contribue à faire avancer la médecine et la science. Également, les frais des visites de l'étude comme les trajets ainsi que le médicament expérimental sont pris en charge par le promoteur et donc gratuits pour le patient (uniquement pour les études de phase I, II et III).

Est-ce risqué de participer à un essai clinique ?

La recherche clinique est très encadrée par la loi, à l’échelle européenne et nationale. Les essais doivent obtenir une autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) et du Comité de Protection des Personnes (CPP). Ces organismes jugent si l’essai se justifie, et si les conditions de sécurité sont remplies. 

L'essai ne peut pas démarrer sans ces deux autorisations. C'est donc très peu risqué, et les accidents éventuels sont couverts par des assurances très solides. 

Quels sont les droits des patients ?

Le consentement libre et éclairé du patient est impératif et obligatoire avant toute procédure ou examen relatif à l'essai. L'ensemble de des informations liées au protocole est indiqué dans un document écrit : le formulaire d'information et de consentement, remis au patient. Le patient dispose d'un délai pour décider de participer ou non à l'essai. Si le patient accepte de participer, lui et le médecin investigateur complètent conjointement le formulaire de consentement éclairé. Il est la preuve écrite que le patient a compris l'essai qui lui est proposé et qu'il accepte librement d'y participer.

Un patient peut, à tout moment, décider d'interrompre sa participation à un essai clinique sans avoir à se justifier. Dans ce cas, il a juste à le demander au médecin, et les procédures de sortie d'étude seront réalisées conformément au protocole. Puis, le patient continuera d'être pris en charge par le médecin pour recevoir les soins appropriés au traitement de sa maladie, avec les traitements commercialisés. 

Enfin, le patient a le droit d'avoir accès aux résultats de l'essai, qui sont en général disponibles 1 an après la fin de l'étude. Malheureusement, ceux-ci sont souvent en anglais, mais les médecins se feront un plaisir de vous les expliquer dans un langage que vous comprenez.

Comment participer à un essai clinique ?

Pour chaque essai clinique, il existe des critères spécifiques d'inclusion et d'exclusion des participants dans l'essai.

Ces critères sont en général basés sur l'âge, la maladie et les antécédents médicaux de la personne.

Les critères d'inclusion ne sont pas destinés à rejeter une personne à titre personnel mais ils sont destinés à sélectionner les participants de façon appropriée afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s'ils sont amenés à réaliser l'essai. Également, ces critères garantissent l’homogénéité des groupes, et donc l’obtention de résultats fiables, pertinents et robustes.

Les patients présentant les caractéristiques requises pour un des protocoles en cours sont identifiés par les médecins du Centre lors des consultations standard (c'est la phase de "screening").

Si un patient réunit tous les critères, le médecin l'informe de la possibilité de participer à l'essai clinique (et lui explique les alternatives thérapeutiques si il refusait d'y participer). Si le patient est d'accord, il est alors convoqué rapidement pour une seconde visite et rentre chez lui avec toutes les informations pour réfléchir. À cette seconde visite, le patient peut poser ses éventuelles questions, et le consentement éclairé est recueilli par écrit ; d'autres examens sont effectués, puis son dossier est anonymisé et envoyé électroniquement de façon sécurisée sur base de données et à un centre international de lecture des images médicales indépendant (c'est l'inclusion).

Pour les études en "double aveugle", le patient est ensuite randomisé (cf détails au dessus).

Le patient reçoit enfin une "carte de patient" qui comporte des informations sur l’essai clinique, l’investigateur principal et les coordonnées des institutions, ainsi que le numéro à appeler pour une levée d’insu d’urgence le cas échéant. Il est invité à montrer cette carte à tout professionnel de santé qu’il peut rencontrer et qui n’est pas impliqué dans l’essai clinique.

Comment se passe une étude clinique ?

Une fois le patient inclus, l'Orthoptiste coordonnateur de recherche clinique l'accompagnera avec le médecin de façon privilégiée le long de tout son parcours, tout en veillant au respect des Bonnes Pratiques Cliniques. Ce parcours consiste en une série de visites à intervalles prévus d'avance selon le protocole sur une période donnée (en général 1 an, mais cela peut être plus). 

Chaque visite au centre se déroule en trois parties :

• L'orthoptiste s’occupe de l’acuité visuelle et de l’imagerie rétinienne (OCT, photo du fond d’œil, prise de la tension oculaire...). Les examens sont réalisés selon des protocoles très précis et sont donc un peu plus longs que pour une consultation conventionnelle.
• Le médecin ophtalmologiste analyse les images, examine le patient, discute avec lui du traitement et recherche d'éventuels effets indésirables, en évaluant ainsi la tolérance et l’efficacité du traitement. 
• Le médecin injecteur procède au traitement si nécessaire. Ce n'est pas le même médecin pour les études "en double aveugle", mais cela peut être le même médecin pour le études "en ouvert". 

Le patient sera donc toujours contrôlé par le même médecin, et pourra rentrer chez lui avec ses prochains rendez-vous déjà pris. La seule vraie contrainte pour le patient est le respect du calendrier de rendez-vous, car tout écart de quelques jours peut mettre en péril la fiabilité de l'essai. 

Les données des visites sont ensuites communiquées par le centre de façon anonyme à une plateforme électronique sécurisée (qu'on appelle le CRF) qui regroupe les données de tous les autres centres participant à l'étude. Les données sont analysées par le promoteur de l'étude à intervalles réguliers. 

Chez lui, le patient doit penser à informer au plus vite le Centre de la survenue de tout événement indésirable (qu'il semble lié au traitement à l'essai ou non) ainsi que de tout nouveau traitement pris. Les médecins ont l'obligation de tout documenter, du "simple Aspirine" pour un mal de tête à l'accident de moto !

À la fin du protocole d'étude, une dernière visite est réalisée ; puis le patient sera suivi de façon conventionnelle, pour recevoir les soins appropriés pour le traitement de sa maladie avec les traitements disponibles sur le marché. 

Le patient pourra être informé par le médecin des résultats de l'étude une fois les résultats analysés et publiés. La page de notre site web sur les études menées au centre est conçue dans ce sens.

>>> Voir notre page sur les études menées dans notre Centre de Montpellier

 Ces informations sont données à titres informatif mais ne remplacent en aucun cas une consultation.
Pour une meilleure approche, consultez notre FAQ ou contactez le cabinet SOS Rétine à Montpellier.